La startup estadounidense Oncoheroes Biosciences, especializada en nuevas terapias contra el cáncer infantil, acaba de otorgar la licencia mundial exclusiva de volasertib para cáncer de adultos a Notable Labs, una biofarmacéutica pionera en medicina preventiva y de precisión.
Según los términos del acuerdo, cuyos detalles financieros no se han hecho públicos, Oncoheroes conservará la licencia mundial para el desarrollo y comercialización del fármaco en oncología pediátrica y continuará su compromiso con el cáncer infantil.
Volasertib es un inhibidor de la quinasa PLK-1, una enzima implicada en una amplia gama de tumores sólidos y cánceres hematológicos. El compuesto fue descubierto y desarrollado por Boehringer Ingelheim para la leucemia mieloide aguda, hasta que la empresa decidió dejar su desarrollo por motivos estratégicos, después de que un estudio de fase III con adultos no consiguiese cumplir sus expectativas.
En 2019, Oncoheroes obtuvo la licencia mundial y exclusiva del fármaco con el objetivo de continuar el desarrollo clínico en los pacientes oncológicos más jóvenes y, en 2020, consiguió su designación como Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation, ODD) y Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) por parte de la Food and Drug Administration (FDA) para el tratamiento del rabdomiosarcoma (RMS) pediátrico, el cáncer de tejidos blandos más común en niños y adolescentes.
“La concesión del estatus de RPDD a volasertib supone un hito importante para Oncoheroes, ya que permite la posibilidad de obtener un Bono de Revisión Prioritaria (Priority Review Voucher, PRV) en el momento de su aprobación. Las empresas poseedoras del PRV pueden utilizarlo en cualquier momento para reducir el tiempo de revisión por parte de la FDA de uno sus candidatos a convertirse en nuevo fármaco, permitiéndoles salir antes al mercado”, explica Ricardo García, cofundador y CEO de Oncoheroes.
“El PRV solo se concede a compañías que están desarrollando medicamentos para enfermedades raras o huérfanas, como es el caso de Oncoheroes con el cáncer infantil. Sin embargo, las empresas que recibimos un PRV no estamos interesadas en utilizarlo, sino en venderlo, ya que la FDA nos permite traspasarlo y las grandes farmacéuticas están muy interesadas en conseguirlo y dispuestas a pagar por ello. El valor actual de mercado del PRV es de 100 millones de dólares. La mayoría de los nuevos fármacos que tiene previsto desarrollar Oncoheroes son elegibles a recibir un PRV”.
Oncoheroes ha iniciado la producción de volasertib y está trabajando con el Consorcio Europeo de Terapias Innovadoras para Niños con Cáncer (ITCC) con el objetivo de iniciar en 2022 un ensayo clínico fase Ib/II en rabdomiosarcoma pediátrico, patrocinado por la Universidad de Birmingham y el Cancer Research UK.
Comprometidos con el cáncer infantil
El modelo de negocio de Oncoheroes es desarrollar un portafolio de potenciales nuevos fármacos para el cáncer infantil, a través de tres estrategias: I+D propia, licencias de fármacos en fase clínica y colaboraciones con la industria farmacéutica, academia, hospitales, fundaciones y asociaciones de pacientes.
“El cáncer infantil no es como el de los adultos y requiere un tratamiento diferente. Tanto es así que algunos de los cánceres infantiles más devastadores s0lo ocurren en niños. Desafortunadamente, en la mayoría de los casos, los oncólogos pediátricos se ven obligados a ajustar los tratamientos de adultos para ellos. Hoy en día, sólo hay disponibles cinco fármacos desarrollados y aprobados específicamente para cáncer infantil, a pesar de que sigue siendo la principal causa de muerte por enfermedad en niños. Además, tratar a los niños con medicamentos que no han sido diseñados para ellos implica que un gran porcentaje de supervivientes experimentarán efectos secundarios de por vida asociados a la toxicidad y que, en algún caso, podrán llegar a ser muy graves”, explica Cesare Spadoni, cofundador y COO de Oncoheroes.
